Genterapien Zolgensma brukes til å behandle muskelsykdommens spinal muskelatrofi (SMA), og ble godkjent av Beslutningsforum i oktober i 2021. 

Zolgensma blir ofte omtalt som verden dyreste legemiddel. 

I fjor august ble det kjent at to barn i Russland og Kasakhstan døde av leversvikt fem og seks uker etter å ha fått behandling med legemidlet. 

Derfor planlegger Det europeiske legemiddelbyrået (EMA) nå å utstede en veileder om å overvåke pasienter for mulige leverskader, skriver Reuters.

Rådene skal nå vurderes og godkjennes av ekspertpaneler ved EMA, noe som vanligvis tar noen uker.

Dersom pasienter som får legemidlet, ikke responderer tilstrekkelig på behandling med kortikosteroider, mener EMA at leger bør konsultere spesialister og vurdere å justere kortikosteroid-regimet. 

Zolgensma konkurrerer med Roches legemiddel Evrysdi og Biogens Spinraza. 

Første Norge-behandling i fjor

Det fødes normalt fem til seks barn i Norge med SMA hvert år.

Den første behandlingen med Zolgensma ble gjennomført 7. januar i 2022 og den andre 14. januar, ifølge Sykehusapotekene HF.