Genterapien fidanacogene elaparvovec skal lære kroppene til personer med blødersykdom, hemofili, å produsere enzymet de mangler for at blodet skal kunne koagulere bedre. 

I studien som nå er gjennomført, BENEGENE-2, nådde genterapien primærendepunktet om å redusere antallet blødninger i året og sekundærendepunktet med å redusere antallet nødvendige infusjoner med det profylaktiske enzymet. 

Ifølge en pressemelding gjorde genterapien dette mens den vedlikeholdt en akseptabel sikkerhetsprofil. Det ble rapportert om 14 alvorlige hendelser hos syv pasienter, hvorav to var vurdert til å ha sammenheng med behandlingen. 

Denne studien omhandlet mennesker med hemofili B. Dette er varianten med lavest forekomst, da det regnes at omtrent fem ganger så mange mennesker er rammet av hemofili A, ifølge NHI.

Fidanacogene elaparvovec har fått betegnelsen både en «regenerative medicines advance therapy (RMAT)» fra FDA ,og en «orphan drug» hos både FDA og EMA, som kan gjøre det lettere for terapien å bli godkjent for bruk.