23.11.2022kl. 15:36

FDA gir tommel opp for verdens første genterapi for blødersykdom til 3,5 millioner dollar per behandling

Den første genterapien til behandling av blødersykdommen hemofili B er blitt godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA). Selskapet har satt prisen til over 3,5 millioner dollar per behandling.

FIKK FDA-JA: Matt Kapusta, administrerende direktør i Uniqure, kaller legemidlet en historisk prestasjon. | Foto: Uniqure

av ANNE GRETE STORVIK

Legemidlet Hemgenix er utviklet for å behandle hemofili B. Det er anslått at 15 prosent av alle med blødesykdommen har B-formen, og legemidlet injiseres én gang. Bloomberg skriver at legemidlet er verdens dyreste.

Allerede abonnent?Logg inn her

Les hele artikkelen

Få tilgang i 21 dager gratis. Det krever ikke kredittkort, og det vil ikke gå over til et betalt abonnement etter endt prøveperiode.

Dette er inkludert i ditt prøveabonnement:

Adgang til alle låste artikler
Motta våre daglige nyhetsbrev
Full tilgang i vår app

Få ubegrenset tilgang til MedWatch for 1360 kr per kvartal

Start abonnementet ditt her

Få ubegrenset tilgang for deg og dine kolleger

Start en gratis prøveperiode for bedriften i dag

Relaterte artikler:

Meld deg på vårt nyhetsbrev

Vær i forkant av utviklingen. Få informasjon om det siste fra bransjen med vårt nyhetsbrev.

Forsiden akkurat nå

ETABLERER NYTT SELSKAP: Men det er ikke alltid så lett å være både forsker og gründer samtidig, ifølge Anette Weyergang. – Det er som å ha to fulltidsjobber, sier hun. | Photo: Oslo Cancer Cluster

Legemidler & Biotek

OUS-forsker vil etablere nytt selskap: Ønsker å forbedre presisjons-behandling mot kreft

Anette Weyergang jobber med å ta forskningen sin på biomarkøren RAB5 ut av akademia og inn i helseindustrien.

FORNØYD: – Det er veldig tilfredsstillende å ha kommet så langt i prosessen og å få anbefalingen om å bli sertifisert, sier Joacim Holter. | Photo: Sebastian Brauer Hagel

Regulering & Politikk

Lifecares tyske lab besto ISO-kontroll: – Et godt regulatorisk fundament

For abonnenter

NY JOBB: Karsten Bruins Slot (t.v.) er nå direktør for klinisk utvikling i Lytix Biopharma. – Karsten tar med seg verdifull erfaring fra klinisk arbeid både innen biotek og legemiddelindustrien, sier Øystein Rekdal | Photo: Privat/LinkedIn/Vidar Sandnes

Karriere & Arbeidsliv

Lytix henter direktør for klinisk utvikling hos Nykode

UNDERSØKELSER: Både MHRA og NICE undersøker nå Novo Nordisk, her representert ved administrerende direktør Lars Fruergaard Jørgensen. | Foto: Stine Bidstrup/ERH

Regulering & Politikk

Novo Nordisks fedmemiddel-markedsføring undersøkes av britiske helsemyndigheter

BELYSER SVULSTER: Fluoguide, der Michael Engsig nå er blitt styremedlem, spesialiserer seg på midler som gjør det mulig å belyse kreftvev med fluorescerende lys. | Foto: Nykode Therapeutics / PR

Karriere & Arbeidsliv

Nykode-sjefen får styreverv i danske Fluoguide

For abonnenter

MERKER MDR: Medisims MiraQ er klassifisert under MDR-lovgivnignen som et klasse 3-produkt. Dermed stilles det tunge regulatoriske krav til dem, som Kari Krogstad mener er pussige når de har hatt produktet sitt i markedet i 30 år uten problemer. | Photo: Sebastian Brauer Hagel

Medtek & Lab

Medistim imøtekommer «reguleringskverna» med skjermet innovasjons-team

For abonnenter

Les også

LITEN OMSETNING: Photocure har anslått at salget av fleksibelt blålys-cystoskopi-utstyr skulle utgjøre i underkant av to prosent av selskapets inntekter i år. | Foto: Photocure

Medtek & Lab

Produksjonsstans for Photocure-leverandør

– Vi er skuffet over at nytt fleksibelt blålys-cystoskopi-utstyr vil ikke være tilgjengelig, spesielt gitt interessen vi så før beslutningen om å avvikle produksjonen, sier Photcure-sjef Dan Schneider.

For abonnenter

MILJØKRAV: Norsk helsenett og administrerende direktør Johan Ronæs har svart på høringen om miljøkrav. | Photo: Norsk helsenett

Regulering & Politikk

Norsk helsenett: Bekymret for rammeavtale-trend

– Dessverre ser vi nå en trend til at vi må tilbake på rammeavtaler, da lovverket ikke tillater oss dialog med leverandørene. Dette vil gå ut over de små og mellomstore bedriftene, uttaler Norsk helsenett i sitt svar i miljøkrav-høringen.

For abonnenter

Karriere & Arbeidsliv