FDA gir tommel opp for verdens første genterapi for blødersykdom til 3,5 millioner dollar per behandling

Den første genterapien til behandling av blødersykdommen hemofili B er blitt godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA). Selskapet har satt prisen til over 3,5 millioner dollar per behandling.

FIKK FDA-JA: Matt Kapusta, administrerende direktør i Uniqure, kaller legemidlet en historisk prestasjon. | Foto: Uniqure

av ANNE GRETE STORVIK

Legemidlet Hemgenix er utviklet for å behandle hemofili B. Det er anslått at 15 prosent av alle med blødesykdommen har B-formen, og legemidlet injiseres én gang. Bloomberg skriver at legemidlet er verdens dyreste.

Allerede abonnent?Logg inn her

Les hele artikkelen

Få tilgang i 14 dager gratis. Det krever ikke kredittkort, og det vil ikke gå over til et betalt abonnement etter endt prøveperiode.

Dette er inkludert i ditt prøveabonnement:

Adgang til alle låste artikler

Motta våre daglige nyhetsbrev

Full tilgang i vår app

Få ubegrenset tilgang til MedWatch for 1720 kr per kvartal

Start abonnementet ditt her

Få ubegrenset tilgang for deg og dine kolleger

Start en gratis prøveperiode for bedriften i dag

Del artikkel

Relaterte artikler

Meld deg på vårt nyhetsbrev

Vær i forkant av utviklingen. Få informasjon om det siste fra bransjen med vårt nyhetsbrev.

Vilkår for nyhetsbrev

Forsiden akkurat nå

Fokus

FRA KRINGKASTING TIL HELSE: – Det gikk mye fortere i TV-bransjen enn det gjør i offentlig sektor. Jeg synes beslutningsprosessene i helse innimellom er litt seine, sier Janne T. Morstøl, administrerende direktør i Grimstad-selskapet Bliksund. | Foto: Anne Grete Storvik

Bliksund-direktøren har skapt verdier for milliarder: – Jeg trigges av å lykkes internasjonalt

Når Janne T. Morstøl ikke er opptatt med å lykkes internasjonalt er hun stasjonsmester på egen jernbanestasjon.

Ble toppsjef etter tre tiår i GE Healthcare: – Jeg er veldig glad i mennesker

Astrazenecas norgessjef «skulle i hvert fall ikke bli selger»

For abonnenter

ANBEFALINGER FRA CHMP: Før en endelig godkjenning kan gis, må imidlertid også EU-kommisjonen godkjenne legemidlene.

Nyheter

CHMP anbefaler ti nye behandlinger

For abonnenter

FERSKT GJENVALG: Geir Hermod Almås ønsker at noen tar over stafettpinnen som styreleder i Softox Solutions. | Foto: Softox

Medtek & Lab

Softox-styrelederen ble gjenvalgt – men ønsker etterfølger

For abonnenter

HELSESELSKAP: Siv Jensen trer inn i styret i Pharma Nordic. | Foto: Heiko Junge / NTB

Karriere & Arbeidsliv

Går inn i styret i Pharma Nordic

INNOVASJONSSAMARBEID: Klinikkdirektør ved Bærum sykehus, Trine Olsen, og Olav W. Haugå, direktør i Deepinsight skal samarbeide i KI-prosjektet. | Foto: Deepinsight

E-helse

Deepinsight og Vestre Viken inngår KI-samarbeid

For abonnenter

ANSETTELSESSTOPP: Novo Nordisk innfører ansettelsesstopp for å beskytte bedriftskulturen. | Foto: Tom Little

Nyheter

Novo Nordisk innfører ansettelsesstopp i enkelte avdelinger

For abonnenter

SER MULIGHETER: – Det er også mange bruksområder for kunstig intelligens som ikke direkte påvirker pasientbehandlingen, sier Pål Haugar Brekke, medisinsk direktør i Dips. | Foto: Thomas Barstad Eckhoff

Dips om egen KI-satsing: – Vi kan ikke ta sjanser når det gjelder pasientdata

– Det handler om å drive med kunstig intelligens på en ansvarlig måte, men også å være fremoverlent, sier medisinsk direktør i Dips, Pål Haugar Brekke.

For abonnenter

«AVGJØRENDE»: – Vi har vært ivrige etter å starte levetidsstudiene med trådløs dataavlesning, noe som er avgjørende for å bekrefte sensorens funksjonalitet over lang tid i levende vev, sier adm. dir. i Lifecare Joacim Holter. | Foto: Sebastian Brauer Hagel

Lifecares levetidsstudie er i gang ved NMBU

På én uke har en implantert Sencell-sensor overført over 1000 datapunkter til en ekstern leser, trådløst.

For abonnenter

BEGRENSET ANBEFALING: GSK vaksine er godkjent i EU og Norge til dem over 60 år. I USA er den godkjent for 50-59-åringer i risikogruppen. | Foto: AP Photo/Sang Tan

GSK får begrenset amerikansk anbefaling for RSV-vaksine

Legemiddelselskapet gjennomfører studier som det håper vil bane vei for utvidet bruk.

LEGEMIDDEL MOT PSORIASIS: Christer Valderhaug og Arctic Bioscience legger frem nye data på sin hovedkandidat. | Foto: Arctic Bioscience

Arctic Bioscience med nye data på legemiddelkandidat mot psoriasis

– Dataene viser en effekt på immunceller som vi tror også ha nytte også i andre inflammatoriske sykdommer, sier administrerende direktør i Arctic Bioscience, Christer Valderhaug.

For abonnenter

GIGANT: Eli Lilly er verdens største legemiddelfirma målt i markedsverdi. Søksmålene havner i kjølvannet av lignende saker fra september/oktober 2023. | Foto: AP Photo/Michael Conroy/NTB

Eli Lilly saksøker seks nye selskap for salg av piratkopierte legemidler

Retter anklager om forfalskning av diabetesmedisinene Mounjaro og Zepbound.

For abonnenter

NÅDDE IKKE MÅL: CLARION-CKD fase 3-studien nådde ikke sitt primære endepunkt. | Foto: Tom Little

Novo Nordisk-studie med blodtrykkskandidat flopper

Selskapet vil gjøre en nedskrivning på ca. 8,7 milliarder kroner etter at en studie med en legemiddelkandidat til behandling av ukontrollert høyt blodtrykk og fremskreden kronisk nyresykdom mislyktes.

Les også

E-helse

Dips om egen KI-satsing: – Vi kan ikke ta sjanser når det gjelder pasientdata

– Det handler om å drive med kunstig intelligens på en ansvarlig måte, men også å være fremoverlent, sier medisinsk direktør i Dips, Pål Haugar Brekke.

For abonnenter

Fokus

Bliksund-direktøren har skapt verdier for milliarder: – Jeg trigges av å lykkes internasjonalt

Når Janne T. Morstøl ikke er opptatt med å lykkes internasjonalt er hun stasjonsmester på egen jernbanestasjon.

For abonnenter

Karriere & Arbeidsliv

Går inn i styret i Pharma Nordic

Tidligere finansminister Siv Jensen blir styremedlem i Pharma Nordic.

Nyheter

Novo Nordisk innfører ansettelsesstopp i enkelte avdelinger

Nå settes nyansettelser i det danske legemiddelselskapet på pause. Novo Nordisk i Norge har ikke fått slike føringer, opplyser myndighetskontakt Tor Frostelid.

For abonnenter