– Circio har generert resultater som viser at circVec 2.1-designet fungerer svært godt in vitro, sier Thomas B. Hansen, teknologidirektør i Circio i en pressemelding. 

– Disse resultatene gir et viktig teknisk proof-of-concept for Circios teknologiplattform i en dyremodell. Vi har nå fått bekreftet vår forventning om at dette kan omsettes til forbedrede genterapier for pasienter i fremtiden, sier han videre. 

Circio lager en vektorplattform for å forbedre eksisterende genterapier, og utvikler samtidig en genterapi for den genetiske sykdommen Alfa1 antitrypsinmangel (AATD).

Det finnes ingen god behandling for leversykdommen som gir kols-lignende symptomer, og som rammer over 200 000 pasienter i EU og USA.

– AATD er en utfordrende genetisk sykdom å behandle. Dette er delvis på grunn av de to forskjellige patologiene i leveren og lungene, sier Victor Levitsky, forskningsdirektør i Circio i meldingen. 

– Vi har nå etablert og teknisk validert circVec-konstruksjoner som både kan gjenopprette funksjonell villtype-AAT og spesifikt fjerne mer enn 90 prosent av det muterte proteinet. Dette er utfordrende å oppnå fordi de funksjonelle og muterte formene er svært like, sier han. 

Forskningen ble presentert i form av postere, som er en kortfattet oversikt over forskningen, på American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 2024 i Baltimore i USA.