To nye genterapibehandlinger for den sjeldne sykdommen sigdcelleanemi er godkjent i USA. 

FDA fredag godkjente fredag en genterapibehandling fra partnerne Vertex Pharmaceuticals og Crispr Therapeutics, samt en genterapibehandling fra Bluebird Bio.

Ett av spørsmålene er nå hvem som skal betale for de enormt dyre behandlingene mot den medfødte sykdommen.

Prisen for Vertex og Crisprs genterapi er nemlig 2,2 millioner dollar, eller 24 millioner norske kroner. Bluebirds genterapi har en prislapp på 3,1 millioner dollar, eller 33,8 millioner norske kroner.

Bluebirds genterapibehandling kommer imidlertid med en black-box-advarsel. Dette er FDAs strengeste, som innebærer at pasientene må overvåkes for blodkreft resten av livet etter at noen pasienter som har fått genterapien, har blitt rammet av sykdommen., skriver Marketwire for danske MedWatch.

I tillegg kommer spørsmålet om hvor mange pasienter som faktisk vil få behandlingen, skriver Bloomberg.

Vertex Pharmaceuticals og Crispr Therapeutics legemiddel Casgevy er det første lisensierte legemidlet som bruker genredigeringsverktøyet crispr, og ble godkjent i Storbritannia i midten av november. 

Crispr-teknologien er en metode for genmanipulering som blant annet er hedret med nobelprisen i kjemi i 2020.

– Disse behandlingene representerer et stort fremskritt innen genterapi for pasienter med sigdcellesykdom. De har et enormt potensial for å endre pasientenes liv, sier Peter Marks i FDA, ifølge NTB. 

Ifølge Bloomberg anslår Goldman Sachs likevel at Vertex og Crisprs genterapi kan nå en omsetning på 3,9 milliarder dollar per år på topp.

Aksjemarkedet feirer imidlertid ikke godkjenningene. Vertex faller 0,7 prosent og Crispr faller 7,7 prosent, noe som må ses i lys av at det ikke var ventet at Bluebirds genterapi ville bli godkjent.

Og Bluebird selv falt med 41 prosent etter FDAs black box-advarselen om risikoen for blodkreft, skriver Bloomberg.