I CIFFREO-studien har deltakerne vært gutter mellom 4 og 7 år diagnostisert med Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Pfizer har forsøkt å behandle sykdommen med fordadistrogene movaparvovec, men dette behandlingsregimet har altså vist ingen forbedring over placebo, ett år etter behandlingen inntraff.

Selskapet skriver i en pressemelding at de evaluerer sine neste steg.

– Vi er ekstremt skuffet over at disse resultatene ikke viste den relative forbedringen i motorisk funksjon som vi hadde håpet på, sier Dan Levy utviklingssjef for DMD i Pfizer. 

Han forteller at selskapet skal fremlegge detaljerte resultater for leger og pasientforeninger, med mål om å bidra til å forbedre fremtidig klinisk forskning.

– Vi er takknemlige for guttene, deres familier, talsmenn og forskerne som har deltatt i denne forskningen og det kontinuerlige arbeidet med å fremme behandlingsalternativer for denne invalidiserende sykdommen, sier Levy.

At studien feiler markerer «nok et tilbakeslag for Pfizer», som trenger nye inntekter til å kompensere for sterkt fallende etterspørsel etter covid-19-relaterte produkter, skriver nyhetsbyrået Reuters.

Det er litt over en måned siden måned etter at selskapet opplyste at en pasient i en tidligere fase av studien på gutter i 2-3-årsalderen hadde dødd av hjertestans etter å ha fått behandlingen. Selskapet sa da at de gjennomgikk data for å forstå den potensielle dødsårsaken sammen med den uavhengige eksterne dataovervåkningskomiteen, skriver nyhetsbyrået.