Pluvia Biotech sin hovedkandidat PBAS499 har fått innvilget «Orphan Drug Designation» av de europeiske legemiddelmyndighetene (EMA). 

Legemiddelkandidaten er utviklet for å behandle den sjeldne metabolske sykdommen fenylketonuri (PKU), men utnevnelsen fra EMA dekker også behandling av hyperfenylalaninemi, som er en litt bredere sykdomsdefinisjon som inkluderer PKU som en mer alvorlig undergruppe av pasienter.

– Å få EU Orphan Drug Designation fra EMA er et viktig neste steg for Pluvia og bekrefter at teamet vårt er i stand til å gjennomføre planene våre, sier administrerende direktør Willem van Weperen i en pressemelding.

Utnevnelsen forenkler både prosessen og kostnadene for å få PBAS499 godkjent i EU. Og om legemidlet blir godkjent, vanker ti års beskyttelse mot konkurranse fra lignende legemidler med tilsvarende indikasjoner.

PBAS499 har fra før fått «Orphan Drug Designation» og «Rare Pediatric Disease Designation» av de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA). 

Sykdommen PKU skyldes mangel på leverenzymet fenylalaninhydroksylase (PAH). Dette fører til høye nivåer av aminosyren fenylalanin i blodet som er giftig for hjernen. Pluvia har som mål å behandle den underliggende årsaken til PKU ved å utvikle orale småmolekylære chaperoner som stabiliserer det defekte PAH-enzymet.