De amerikanske legemiddelmyndighetene har godkjent Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) for voksne med blødersykdommen hemofili B. 

Det blir den første FDA-godkjente genterapien for Pfizer og den andre i indikasjonen. 

– Mange personer med hemofili B sliter med forpliktelsen og livsstils-forstyrrelsen som regelmessige FIX-infusjoner medfører, i tillegg til spontane blødningsepisoder som kan føre til smertefulle leddskader og bevegelsesproblemer, sier Adam Cuker, som leder Penn Comprehensive and Hemophilia Thrombosis Program, i en pressemelding.

Dette er er en engangsbehandling - og prisen er satt til 3,5 millioner dollar, tilsvarende drøyt 38 millioner kroner, skriver Fierce Pharma. 

I januar ble Canada det første landet som innfører Beqvez. Behandlingen er under vurdering også i Europa.

Det faglige bakteppet for søknadene er studien BENEGENE-2, en open-label (ikke-blindet, både pasientene og legen vet hvilken behandling pasienten får), enarmet studie på 45 pasienter.

Beqvez ble Pfizers eiendom etter en lisensavtale med genterapi-selskapet Spark Therapeutics i 2014. Spark ble solgt til Roche i 2019.