Det er det australske selskapet CSL Behring som har rettighetene til behandlingen Hemgenix, etter at de kjøpte hollandske Uniqure sommeren 2020 for opp mot to milliarder dollar. 

Nå har behandlingen fått en betinget markedsføringstillatelse (CMA) i EU. 

Da behandlingen ble godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA for tre måneder siden, satte selskapet prisen per dose til 3,5 millioner dollar. Selv om pasientgrunnlaget ikke er så stort, er det likevel snakk om betydelige inntekter for selskapet.

– Høye kostnader

Institute for Clinical and Economic Review (ICER) har anslått at Hemgenix kunne ha vært kostnadseffektiv til en pris på 2,9 millioner dollar. Non-profit-organisasjonen, som vurderer legemiddelkostnader, begrunner dette med legemidlets fordeler i kliniske studier samt de høye kostnadene ved dagens behandling.

I en pågående fase 3-studie, Hope-B, reduserte Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) antallet blødninger hos 53 pasienter med hemofili B etter én omgang med behandlingen. 

– Vårt mål er at denne banebrytende behandlingen så snart som mulig skal bli tilgjengelig for voksne med hemofili B i Norden, sier Fredrik Sjöö, leder for Medical Affairs i CSL Behring i Norden, i en kommentar, ifølge Life Science Sweden.

Får konkurranse

CSL Behring får imidlertid konkurranse: I desember meldte Pfizer at selskapets genterapi mot blødersykdom nådde primærendepunktet. Fidanacogene elaparvovec, Pfizers genterapi, har fått betegnelsen som både en «regenerative medicines advance therapy (RMAT)» fra FDA ,og en «orphan drug» hos både FDA og EMA, som kan gjøre det lettere for terapien å bli godkjent for bruk. 

De fleste som har hemofili B og har symptomer, er menn. Mange kvinner som er bærer av sykdommen har ingen symptomer, ifølge FDA.

I Norge er det til sammen 400 pasienter med hemofili type A og type B. Forekomsten av hemofili A er omlag fem ganger høyere enn for hemofili B, ifølge NHI.