Pfizer har testet marstacaimab på personer med hemofili A og B som ikke utvikler inhibitorer mot de blodkoagulerende proteinene faktor VIII og faktor IX. 

Legemidlet reduserte blødninger med 92 prosent. Sammenlignet med standardbehandlingen reduserte marstacaimab den årlige blødningsraten med 35 prosent, ifølge en pressemelding. 

Pfizer satser nå på å sende inn godkjenningssøknad i løpet av noen måneder. 

– Resultatene underbygger potensialet for at marstacimab kan bli den første ikke-faktorbehandlingen som gis én gang i uken for personer med hemofili B og et behandlingsalternativ som hjelpe pasienter med hemofili A eller B uten inhibitorer, sier Chris Boshoff, utviklingsdirektør for onkologi og sjeldne sykdommer i Pfizer. 

Marstacimab skiller seg fra de rådende FVIII- og FIX-behandlingene for hemofili. I stedet for å erstatte manglende eller utilstrekkelige koagulasjonsfaktorer, retter marstacimab seg mot TFPI, en av kroppens naturlige mekanismer som hemmer initieringen av blodpropp. Ved å målrette Kunitz-2-domenet til TFPI, kan marstacimab bidra til å gjenopprette balansen mellom blødning og dannelse av blodpropp.